遵义医科大学附属医院为一重型地贫患儿成功实施造血干细胞移植术

发布时间:2021-01-20 10:24:06      来源:遵义日报

  近日,凤冈县何坝镇3岁男孩小熊(化名)在遵义医科大学附属医院儿童血液肿瘤科成功接受了异基因外周血造血干细胞移植术,顺利出院。手术的成功实施,标志着遵义医科大学附属医院儿童造血干细胞移植技术实现了零的突破,移植技术达到了国内先进水平,也为贵州省难治性白血病、难治性血细胞减少症、再生障碍性贫血、实体瘤等恶性肿瘤的患者开启了生命的希望之门。

  三岁男孩患上重型地贫

  虽然刚满3岁,但小熊(化名)已经是遵义医科大学附属医院儿童血液肿瘤科的“常客”了。出生不到3个月,小熊就因脸色苍白、乏力、贫血,被确诊为重型地中海贫血。从出生3个月起,小熊每半月就必须到遵义医科大学附属医院儿童血液肿瘤科输一次血。否则,小熊就会出现乏力、头昏等症状。为了延续生命,小熊必须长期依赖于输红细胞及祛铁治疗。要想完全治愈,接受造血干细胞移植是唯一途径。

  幸运的是,2020年10月,小熊等来了重生的机会,与10岁的姐姐配型成功,意味着小熊可以接受姐姐的干细胞。当年12月4日,接受完检查,各项手术指征均达标的小熊终于进入了造血干细胞移植仓,开始接受异基因造血干细胞移植术。

  “进仓”17天,造血干细胞完全植入

  姐姐抽血检查、接受动员剂注射、抽取造血干细胞,另一边,小熊则在移植仓内经过大剂量化疗和其他免疫抑制剂预处理。医生要将小熊体内的免疫功能全部清除,然后再将姐姐的造血干细胞移植给小熊。

  一间无菌移植仓仅有几平方米,在移植仓内接受治疗的过程是漫长且枯燥的。年仅3岁的小熊是贵州省内接受异基因造血干细胞移植术年龄最小的重型地中海贫血患儿。由于年龄太小,小熊的心、肝、肾发育不完善,对化疗药物的耐受程度比一般成年人小很多。同时,活泼好动的小熊对治疗的配合程度很低,增加了医护人员的救治难度。为此,送玩具、播放动画片、进行心理安抚……医护人员想尽了各种办法。

  可喜的是,“进仓”第九天,医生便发现,姐姐的造血干细胞开始在小熊体内“发芽”了,到第17天,姐姐的造血干细胞就全进入到小熊体内,嵌入率达到了99.97%。这意味着,手术完全成功,姐姐和小熊实现了生命的对接。

  “绿色通道”,肿瘤患儿可随时救治

  小熊的手术成功实施,标志着遵义医科大学附属医院儿童造血干细胞移植技术实现了零的突破,也为贵州省难治复发白血病、重型再生障碍性贫血、淋巴瘤及实体瘤等疾病的患者开启了生命的希望之门。遵义医科大学附属医院儿童血液肿瘤科移植病房,目前有10间移植仓,是全省最大的造血干细胞移植病房,为患者的及时救治提供了较好的医疗条件。

  我省是地中海贫血的高发区,重型地中海贫血在我省的发病率并不低,仅遵义医科大学附属医院就有约150名重型地贫患者长期接受输血治疗。虽然可以通过反复输血及祛铁治疗维持生命,但疾病还是会严重影响患儿的生长发育及生活质量。

  贵州省儿童医院副院长、遵义医科大学附属医院儿内科主任陈艳博士告诉记者,2019年,国家儿童医学中心成立,遵义医科大学成为第一届血液肿瘤分中心(贵州省唯一单位)。这意味着,遵义的患者,不用出远门,在家乡即可接受到与全国21家委员单位同质化的治疗。陈艳向记者介绍,作为贵州省儿童血液肿瘤国家级定点救治医院之一,遵义医科大学附属医院开设了“绿色通道”,简化患者住院流程,第一时间即可得到治疗,并享受国家大病救助。

  贵州省儿童医院血液肿瘤团队以何志旭教授为学科带头人,经过多年努力,在干细胞的治疗和研究上,做出了突出贡献。获得贵州省科技进步一等奖,贵州省自然科学奖二等奖,为干细胞的临床治疗奠定了坚实的基础,异基因造血干细胞移植术的成功也是前期研究的转化及临床应用。

  重型地中海贫血可防可控可治

  陈艳博士向记者介绍,重型地中海贫血患者主要依靠长期输血+祛铁治疗来维持生命,一生治疗费用大概为400万元,重型地中海贫血可以进行造血干细胞移植根治,但骨髓配型很难成功。

  “地中海贫血携带者可以生育健康宝宝,前提是做好遗传优生咨询和产前诊断。”陈艳说,如果父母双方只有一方是地贫基因携带者(轻型地贫),他们的子女,50%可能是正常,50%可能是轻型地贫;如果父母双方都是地贫基因携带者,则他们的子女就会有25%可能性是重型地中海贫血患儿,50%可能是轻型地中海贫血,只有25%可能是正常;对于一方已确诊携带有地中海贫血基因,另一方必须进行地贫的基因检测,以防止中重型地贫患儿出生。

  地贫可防可控可治,通过采取婚前检查、孕前检查及产前筛查和产前诊断等防控措施,可有效阻断重度地贫患儿的出生,减轻家庭负担。

  (记者 罗洋 吴杰)

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